Warning: session_start(): open(/home/ah301564/.system/tmp/sess_aav20a7mk39lim9b7j9b4bbmq3, O_RDWR) failed: Disk quota exceeded (122) in /home/ah301564/zmnews.ru/www/wp-content/plugins/wpgrabber/init.php on line 13
В ЕС одобрили Lamzede для лечения чрезвычайно редкого наследственного заболевания
Главная » ЗДОРОВЬЕ » В ЕС одобрили Lamzede для лечения чрезвычайно редкого наследственного заболевания

В ЕС одобрили Lamzede для лечения чрезвычайно редкого наследственного заболевания

Европейские регуляторы дали «зеленый свет» препарату Lamzede компании Chiesi – первому средству ферментозаместительной терапии длительного действия для лечения проявлений неневрологического характера у пациентов с легкой и умеренной формой альфа-маннозидоза, сообщает PharmaTimes.

Это редкое наследственное заболевание обусловлено недостаточностью ферментов; оно приводит к повреждению клеток вследствие накопления богатых маннозой олигосахаридов во многих органах и тканях организма.

В настоящее время не существует препарата для лечения данного заболевания. Lamzede (velmanase alfa) разработан для замещения функции дефектного фермента в организме, нормализации уровней олигосахаридов и предотвращения прогрессирования заболевания.

Однако, данный препарат не проникает через гематоэнцефалический барьер, поэтому не предполагается, что он будет влиять на неврологические аспекты заболевания.

Препарат был одобрен при «исключительных обстоятельствах, в соответствии с законодательством ЕС, для обеспечения лечения чрезвычайно редких заболеваний, для которых нецелесообразно проведение традиционных широкомасштабных клинических исследований». Исследования Lamzede проводили с участием 34 пациентов – детей и взрослых.

«Lamzede – первый одобренный препарат, обладающий потенциалом для изменения течения альфа-маннозидоза, поэтому наша следующая цель – как можно скорее обеспечить доступ к нему пациентов в Европе», – прокомментировал Алессандро Кьези, директор по Европейскому региону Chiesi Group.

Источник: pharmvestnik.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*


Warning: Unknown: open(/home/ah301564/.system/tmp/sess_aav20a7mk39lim9b7j9b4bbmq3, O_RDWR) failed: Disk quota exceeded (122) in Unknown on line 0

Warning: Unknown: Failed to write session data (files). Please verify that the current setting of session.save_path is correct (/home/ah301564/.system/tmp) in Unknown on line 0